Hastanın klinik çalışmalara katılımı yeni ve daha iyi tedavilerin geliştirilmesi açısından önemlidir. Ebeveynler klinik çalışmaya katılımın çocukları için iyi bir tedavi seçeneği olup olmadığı konusunda çocuklarının doktoruyla konuşmalıdırlar.
JMML hastalarında uzun süreli remisyona ulaşmak amacıyla üzerinde çalışma yapılan tedavi örnekleri burada listelenmektedir.
Etanercept JMML hücrelerinin büyümesine yardım ettiği gösterilen ve “tümör nekrozis faktör” (TNF) olarak adlandırılan hormonu bloke eder. Bu ilaç romatoid artrit ve juvenil romatoid arhrit tedavisi için onay almıştır. Yapılan çalışmalarda relaps gösteren JMML hastalarının tedavisindeki etkinliği saptanmaya çalışılmaktadır.
Tipifarnib kanser hücrelerinin büyüme mekanizmalarında gerekli olan enzimleri bloke ederek JMML hücrelerinin büyümesini durduran ve “farnesil transferaz inhibitör” olarak adlandırılan bir ilaçtır. Bu ilaç Çocuk Onkoloji Grubu tarafından yürütülen klinik çalışmaya göre anlamlı bir klinik etkinlik göstermiştir.
İkinci Kök Hücre Transplantasyonu. İlk transplant sonrasında relaps gösteren JMML hastalarında ikinci allojenik kök hücre transplantasyonunun etkinliği konusunda klinik çalışmalar sürdürülmektedir.