IM tedavisinde semptomların hafifletilmesi ve komplikasyon riskinin azaltılması hedeflenir.
Semptomsuz hastalar genellikle tedavi edilmezler. Semptomsuz hastaların çok büyük bölümü tedaviye ihtiyaç duymadan yıllarca stabil kalırlar.
Tedavi gerektiren hastalarda kan transfüzyonu, demir ve folat replasmanı ve ilaç tedavisi, tedavinin önemli parçalarını oluşturmaktadır. Bazı hastalarda tedavi dalak veya fibrohematopoietik tümörlerin küçültülmesine yönelik radyasyon tedavisi veya dalağın çıkarılmasına yönelik cerrahiyi (splenektomi) içerebilir.
Bugün için IM’de tam iyileşme sağlayan bir ilaç tedavisi yoktur. Bununla birlikte, allojenik kök hücre transplantasyonu az sayıda genç hastada tedavi edici olabilir.
IM semptomlarına yönelik spesifik tedaviler şunlardır:
İlaç tedavisi
Hidroksiurea yaygın olarak kullanılan bir kemoterapötik ajandır. Hidroksiureanın etkileri şunlardır:
• Çok yüksek platelet sayısını azaltmak
• Büyüyen dalağın boyutunu ve bununla ilişkili semptomları azaltmak
• Gece terlemeleri veya kilo kaybını azaltmak veya ortadan kaldırmak
• Hemoglobin seviyesini düzeltmek
• Zaman zaman kemik iliği fibrozisi derecesini azaltmak.
İnterferon alfa vücutta enfeksiyon ve tümörlere karşı savaşmak için yapılan maddenin sentetik versiyonudur. Bu ilaç IM tedavisinde dalak büyümesi, kemik ağrısı ve yüksek platelet sayısı için kullanılmıştır.
Androjenler erkeklik hormonlarının sentetik versiyonu (analogları) olan ilaçlardır. Bu ajanlar kırmızı küre üretimini artırabilir ve şiddetli anemi semptomlarını azaltmak için kullanılırlar.
Oksimetolon ve
danazol androjenlere örnektir. Androjen tedavisi yaklaşık olarak üç hastanın birinde anemi ve düşük platelet sayısında iyileşme sağlamıştır. Androjenlerin karaciğer üzerindeki toksik etkileri nedeniyle bu ilaçlarla tedavi sırasında karaciğer fonksiyonlarını izlemek için kan testleri ve ultrason görüntülemesi yapılır. Androjenler kadınlarda yüzde kıllanmaya veya diğer maskülinize etkilere neden olabilir.
Son zamanlarda yapılan çalışmalarda bildirildiği gibi
rekombinant eritropoietin az sayıda hastanın tedavisinde başarıyla kullanılmıştır. Bununla birlikte, IM ile ilişkili aneminin tedavisinde başarılı olmamıştır.
Prednizon gibi glukokortikoidler belirgin anemisi olan hastalarda yararlı olabilirler. Glukokortikoidler birçok durumun tedavisinde kullanılan steroid bileşenleridir. Prednizon tedavisiyle yaklaşık üç hastanın birinde anemide iyileşme sağlanmıştır.
Bisfosfonatlar–örneğin, zoledronik asit –kemik ağrısını dindirebilir ve kan sayımını iyileştirebilir.
Anagrelid çok yüksek olan platelet sayısını tedavi etmek için kullanılan ilaçtır. Splenektomi sonrasında artan platetet sayısını düşürmek için kullanılabilir.
Radyasyon tedavisi
Radyasyon az sayıda hastada dalak büyümesi, kemik ağrısı ve kemik iliği dışındaki tümörlerin tedavisinde yararlı olabilir.
Splenektomi
Eğer dalak çok büyükse ve çok düşük platelet sayısı, şiddetli anemi veya portal hipertansiyona neden oluyorsa cerrahiyle çıkarılabilir. Splenektomi kararı faydaların risklerle karşılaştırılmasına dayanmaktadır. Cerrahiye alınan IM hastaları kanama komplikasyonları açısından cerrahi öncesinde değerlendirilmeli ve cerrahi sonrasında takip edilmelidirler.
Kök hücre transplantasyonu
Kan hücreleri ve immün hücreleri yeniden oluşturmak amacıyla yapılan allojenik kök hücre transplantasyonu bazı durumlarda IM hastaları için kabul edilen tedavidir. Donörün kök hücreleri yüksek doz kemoterapi ve/veya radyasyon tedavisi sonrasında hastanın kanına transfüze edilir. Donör genellikle hastayla “eşleşen” kızkardeş veya erkek kardeştir. Eğer kız veya erkek kardeş donör olamıyorsa hastayla eşleşen kök hücrelerine sahip akraba olmayan kişi kullanılabilir. Transplante edilen kök hücreler hastanın kanından kemik iliğine gider. Yeni hücreler gelişir ve kırmızı küreler, beyaz küreler (immün hücreler dahil) ve plateletleri oluşturur.
IM hastalarında fibrozis yaygınsa kök hücre transplantasyonu zor olabilir. Ancak, iyi eşleşmiş bir donör mevcutsa allojenik kök hücre transplantasyonu normal kemik iliği fonksiyonunu yeniden oluşturma potansiyeline sahiptir ve hastalığı iyileştirebilir. Bu işlem başka tedavi seçeneği olmayan ve genellikle 55 yaş altında olanlar gibi belirli hastalarda uygulanır.
Allojenik kök hücre transplantasyonu şiddetli, potansiyel olarak yaşamı tehdit eden problemlere neden olabilir:
• İşlem öncesi verilen yüksek doz kemoterapi ve radyasyonun toksisite riski yüksektir.
• Bağışlanan kök hücreler bazen “graft-versus-host hastalığı (GVHD)” olarak adlandırılan reaksiyon içinde sağlıklı dokulara saldırır ve karaciğer, bağırsaklar, deri ve diğer organlarda olası fatal hasara neden olurlar.
Bugün için rapor edilen çalışmaların ve çalışmaya katılan hastaların sayısı kök hücre transplantasyonunun IM tedavisinde oynadığı role dair kesin bir yargıya ulaşmak için çok azdır. Riskleri azaltmak ve hastaların yaş limitlerini artırmak için modifiye kök hücre transplantasyonunun güvenlik ve etkinliğini araştıran çalışmalar (klinik çalışmalar) yapılmaktadır (bakınız, İdiyopatik Miyelofibrozis Araştırma Çalışmaları ve Klinik Çalışmalar).
İdiyopatik Miyelofibrozis Prognozu
Hastaların yaklaşık %20’si IM tanısı konduktan 10 yıl sonra halen tedavi edilmektedirler. Daha önce belirtildiği gibi semptomsuz hastaların çok büyük bölümü tedaviye gerek duymadan yıllarca stabil kalmaktadırlar. IM tanısından sonra ortalama sürvi zamanı yaklaşık 5 yıldır. Daha iyi sonuca işaret eden prognoz faktörleri anormal kromozom değişikliklerinin olmaması, hemoglobin seviyesinin 10 g/dL’nin üstünde olması ve hasta yaşının genç olmasıdır.