Araştırmacılar IM tedavisinde daha etkin yöntemler bulmaya çalışmaktadırlar. Yöntemlerden biri yeni tedaviler ve tedavi kombinasyonları ile ilgili klinik çalışmalar (araştırma çalışmaları) yürütmektir.
Miyeloproliferatif bozukluklarla ilgili araştırmalarda aşağıdaki konularda incelemeler yapılmaktadır
• JAK2 mutasyonuyla ilişkili enzim aktivitesini inhibe eden yeni tedavilerin geliştirilmesi potansiyeli. Araştırmacılar bu enzimin kan hücrelerinin aşırı üretimine neden olduğuna inanmaktadırlar.
• IM ve diğer miyeloproliferatif bozukluklarda yeni ilaç tedavileri için uygun hedefler oluşturabilen onkogenlerin (kanser genleri) tanımlanması.
Son zamanlarda ya da şu anda IM tedavisi konusunda yapılan klinik çalışmalar şunları içermektedir
Talidomid. Günümüzde miyeloma ve diğer hastalıkların tedavisinde kullanılan immün modülatördür. Talidomid IM hastaları ile ilgili çalışmalarda anemi, platelet sayısı, dalak büyümesinin yanı sıra gece terlemeleri, halsizlik, yorgunluk ve nefes darlığı gibi yapısal semptomlarda iyileşme sağlamıştır.
Bu ilaçla tedavi edilen bazı hastalarda platelet ve beyaz küre sayısında istenmeyen artışlar meydana gelir. Düşük doz talidomid ile giderek azalan dozlarda prednizon kullanımının tek başına yüksek doz talidomide göre anemide daha yüksek cevap oranı ve daha az toksik yan etkiye neden olduğu rapor edilmiştir.
Lenalidomid. Bu ilaç talidomide benzer fakat genellikle daha az yan etkiye sahiptir ve talidomidden daha potenttir. Lenalidomid IM hastalarında anemi, trombositopeni, dalak büyümesi ve kemik iliği fibrozisini tedavi etmek için potansiyel bir yöntem olarak incelenmektedir.
Bortezomib. Bu ilaç miyeloma tedavisinde kullanılan bir proteazom inhibitörüdür. Bortezomibin IM hastalarında kemik iliği fibrozisini önleyip önleyemeyeceğini saptamak amacıyla çalışmalar yapılmaktadır.
Nonmiyeloablatif kök hücre transplantasyonu. Bu tip kök hücre transplantı, bazı lösemi, lenfoma veya miyeloma hastalarını tedavi etmek için kullanılmaktadır. Amaç allojenik kök hücre transplantasyonunun risklerini azaltırken faydalarını elde etmektir. Nonmiyeloablatif transplantasyon az sayıda hastada umut verici sonuçlar ortaya koymuştur. IM hastalarında bu tedavinin uzun vadeli sonuçları ile diğer tedavi türlerinin sonuçlarını karşılaştırmak için daha fazla inceleme gereklidir.